Un nuevo estudio realizado en 250 menores de edad de seis continentes, confirmó que este fármaco ayuda a prolongar la supervivencia en los pacientes con Síndrome de Progeria de Hutchinson-Gilford (SPHG).
Esta es una enfermedad muy rara y quienes la tienen viven en promedio 14.5 años y mueren a causa de una cardiopatía aterosclerótica, por el exceso de la proteína progeria.
La molécula desarrollada por Merck Sharp and Dohme como posible tratamiento para el cáncer, inhibe la farnesiltranserasa —una enzima que facilita la producción de progerina—, por lo que impide que la proteína mutante se incorpore en la pared celular, donde provoca gran parte de su daño.
Investigadores del Hospital Infantil de Boston y de la Universidad de Brown son los autores del estudio en el que se demostró que en los 27 menores con progeria, que recibieron lonafarnib oral dos veces al día como terapia única, la tasa de mortalidad fue de 3.7 por ciento frente a 33.3 por ciento de quienes no la recibieron, después de 2.2 años de seguimiento.
Este síndrome se presenta en una de cada 20 millones de personas, y existen cerca de 110 niños en el Registro Internacional de la Fundación para la Investigación de la Progeria (PRF), la cual patrocinó esta investigación.